Lucas Braga Vaz: Uma Lição de VIDA!!!

Trophos é uma empresa francesa pequena que desenvolveu o Olesoxime, não específico para AME, mas voltado para doenças degenerativas do neurônio de forma geral.
Foi comprada pela Roche. Processo de solicitação de comercialização está sendo encaminhado.
A propósito a Roche também está ao lado da PTC farmacêutica na fase 1 do medicamento específico desenvolvido pela PTC.

Segue abaixo o que diz o site originalmente em inglês.http://www.trophos.com/news/smaupdate_t_en.htm

Marcos para a aprovação de olesoxime (TRO19622) para SMA

Encontrar um tratamento para doenças do neurônio motor foi a principal razão para a criação Trophos 'em 1999. No início de 2014, Trophos anunciou os resultados clínicos positivos que o seu composto de chumbo, olesoxime, preveniu a perda da função motora em pacientes com AME. Esta foi baseada nos resultados de um estudo de dois anos randomizado duplo-cego em pacientes tipo 2 e tipo 3 SMA não ambulantes que terminaram no final de 2013. Este resultado positivo desencadeado o lançamento de passos finais para trazer esta molécula promissora para as autoridades reguladoras a fim de proporcionar o composto para todos os pacientes com AME o mais rapidamente possível. Entretanto, estes resultados foram apresentados em duas conferências e publicações científicas que descrevem o julgamento e os resultados estão em preparação.

Descobrir um composto terapêutico neuroprotetor que podem melhorar a vida de pacientes com AME ou outras pessoas que sofrem de doenças neurodegenerativas tem sido uma meta acadêmica e industrial ambiciosa. No entanto, a sua descoberta e validação em um ambiente clínico, embora instrumental, são apenas os primeiros passos no sentido de obter um novo medicamento aprovado e entregue aos pacientes. Assegurando um rácio aceitável risco / benefício antes de um medicamento é aprovado é um processo altamente regulado em todos os países. Embora olesoxime recebeu estatuto de medicamento órfão em os EUA e na Europa as condições obrigatórias para registro de medicamentos na doença rara permanecer desafiador.

Trophos objetivo é fornecer todas as informações que as agências reguladoras (EMA, FDA, etc.) precisa permitir que os colaboradores de agências de chegar a decisões-chave sobre as seguintes questões:

É o novo medicamento seguro e eficaz na sua indicação proposta (s), e se os benefícios da droga superam os riscos?

É a adequada rotulagem proposta; por exemplo, que os pacientes serão beneficiados e que precauções devem ser tomadas?

São os métodos utilizados na fabricação do medicamento adequado para assegurar a sua qualidade?

Enquanto eficácia e avaliação da segurança no ensaio clínico, juntamente com uma década de dados clínicos não-clínicos, CMC e preliminares resolver completamente o primeiro ponto, Trophos está trabalhando duro a realização de estudos adicionais e trabalhar com organizações de fabricação sob contrato para fornecer as informações necessárias para responder aos as outras questões. Como essas tarefas são extremamente caros, Trophos só poderia obter os recursos necessários para essas etapas finais depois de ter resultados de ensaios clínicos positivos.

Trophos percebe que pacientes com AME, sua família e seus médicos querem saber quando esta droga estará disponível. A lista a seguir fornece uma série de marcos importantes na história da olesoxime e atividades necessárias para trazer a droga para pacientes com AME. Trophos está a fazer os seus melhores esforços para concluir essas tarefas o mais rápido possível. No entanto, não é possível dar uma linha de tempo exacto que muitos destes processos e, particularmente, revisão regulamentar não estão sob controlo Trophos '. A empresa irá atualizar este site para permitir que todos possam acompanhar o progresso de olesoxime para o registo para SMA.

Primeiros passos para a descoberta e desenvolvimento de olesoxime (TRO19622) para SMA

Trophos criado em Marselha

dezembro 1999

Olesoxime descoberto pela SMA: mantém os neurônios motores vivos em uma triagem fenotípica? ensaio utilizando culturas neuronais primárias

junho 2002

Primeiros resultados positivos de olesoxime em modelos farmacológicos que imitam SMA

mar 2003

Desenvolvimento pré-clínico incluindo farmacologia de segurança, toxicologia, farmacocinética (ou seja, o quanto de droga está no sangue) e métodos para sintetizar a droga e formular-lo para ensaios clínicos

2004-2007

Estudo clínico aprovado pela primeira vez para testar olesoxime? S segurança e farmacocinética em voluntários humanos saudáveis

outubro 2004

Orphan Drug Designação por Agência Europeia de Medicamentos (EMA)

mar 2005

Fase 1 estudos de olesoxime em voluntários saudáveis

2005-2006

Fase 1b estudo em pacientes com AME para a segurança e farmacocinética Orphan Drug Designação pela Food and Drug Administration (FDA)

fev 2009

EMA Protocolo de Assistência sobre a concepção de um estudo de eficácia em pacientes com AME

junho 2009

Formulação Oral líquido (e placebo), desenvolvido para permitir que as crianças em um ensaio clínico SMA

dezembro 2009

Primeiro paciente inscrito no estudo SMA principal de fase 2

setembro 2010

Última paciente terminar o estudo SMA principal de fase 2

outubro 2013

Reuniões com EMA (assistência de protocolo) e FDA (reunião tipo B) para discutir análise de dados e pré-requisitos de submissão

Outubro e dezembro 2013

Primeiro anúncio de? Top-line? Fase SMA 2 resultados de ensaios

mar 2014

Finalização da seleção de fabricantes para a produção em larga escala de olesoxime e medicamento formulado

julho 2014

Início de um estudo de equilíbrio de massa em voluntários saudáveis para avaliar o metabolismo olesoxime em humanos (obrigatório para o envio)

agosto 2014

Apresentação da Revisão do Plano de Investigação em Pediatria para EMA

outubro 2014

Próximos passos no caminho para olesoxime aprovação para SMA

Scale-se na produção de olesoxime e do medicamento formulado

Complete a análise do estudo de equilíbrio de massa olesoxime em humanos

Prepare-se para o desenvolvimento clínico em pacientes com AME tipo 1

Reuniões pré-apresentação com o FDA e EMA

Elementos clínicos e CMC (química e controle da produção) não concluído para finalizar o dossiê de apresentação

Apresentação e avaliação autoridade reguladora (EMA e FDA)

Lançamento do produto após a aprovação esperado em 2016