Trophos SA, uma companhia farmacéutica clínica da fase que desenvolve a terapêutica inovativa da descoberta à validação clínica para necessidades médicas sob-servidas na neurologia e na cardiologia, anunciou a conclusão da análise provisória do estudo giratório da eficácia do olesoxime na Atrofia Muscular Espinal da condição neurodegenerative rara (SMA).
O Comité de Supervisão independente dos Dados (DMC) reviu o efeito do tratamento em um ano na medida preliminar do resultado da eficácia, mudança na função de motor usando a escala de MFM, junto com a relatório de segurança a mais atrasada que inclui traços do electrocardiograma, resultados periódicos do laboratório, parâmetros haemostatic e listas adversas sérias dos eventos para todos os participantes. Baseado na experimentação que não para critérios como definido no protocolo assim como nenhum interesse da segurança relativo ao tratamento do olesoxime, sua recomendação é continuar como previsto o estudo.
Uma análise provisória da eficácia, como incluída no protocolo do estudo, foi participantes conduzidos foi tratada afinal por um ano. Sobre 160 pacientes foram recrutados na experimentação entre Outubro de 2010 e Setembro de 2011 (veja o comunicado de imprensa do 8 de setembro de 2011). Depois das recomendações do DMC, o estudo continuará até que todos os participantes estejam tratados por dois anos com o último paciente programado para fora para Setembro de 2013. A linha Superior resultados é esperada ao fim de 2013.
A experimentação é financiada substancialmente pela parceria de Trophos com os les Myopathies do contre de Francaise da Associação (AFM-Teleton) (veja o comunicado de imprensa do 19 de março de 2009). O protocolo experimental tirou proveito do procedimento do conselho do protocolo do EMA.
“A aprovação do DMC para continuar a experimentação baseada na análise provisória para este tratamento inovativo de SMA é notícia perfeita nesta fase. Nós confirmamos a boa segurança do tratamento do olesoxime e nós olhamos para a frente a terminar o período bienal do tratamento para relatar a eficácia nestes pacientes de SMA,” disse Rebecca Pruss, oficial científico principal em Trophos. “SMA é um progressista e uma doença neuromuscular de desabilitação. Os Tratamentos são desesperadamente necessários que retardam ou impedem a perda de função neuromuscular em pacientes de SMA. Este estudo do olesoxime foi até agora com sucesso conduzido devido ao comprometimento enorme dos pacientes e dos clínicos encontrar um tratamento para SMA. Nós acreditamos que os resultados devidos no quarto trimestre 2013 poderiam ser um momento histórico na revelação dos tratamentos para SMA.”
“A recomendação pelo DMC continuar confirma que o olesoxime é uma molécula segura e nós olhamos para a frente rapidamente a analisar resultados no resultado da eficácia da experimentação depois que alcança a conclusão de planeamento,” dissemos o Dr. Enrico Bertini do investigador do princípio. “Outros resultados potenciais interessantes que emergirão certamente dos resultados desta experimentação serão relacionados à introdução da análise do biomarker e igualmente à confiança, à variabilidade e à validez dos dados electrofisiológicos que foram recolhidos longitudinalmente nos pacientes. Toda A informação deste estudo será valiosa para as experimentações multicentradas clínicas futuras em SMA. Entretanto nós esperamos que o olesoxime terá um impacto terapêutico na história natural de SMA.”
“Agradecimentos às doações ao teleton Francês, nós temos apoiado a revelação do olesoxime desde a primeira selecção até e incluindo o ensaio clínico em curso. Este é um estudo clínico importante e traz a esperança para um primeiro tratamento potencial para pacientes de SMA,” disse o Cristão Cottet, CEO, AFM-Teleton.
“Trophos e o AFM têm trabalhado junto por sobre uma década. Este estudo clínico crucial é a etapa a mais atrasada em nossa parceria de longa data,” disse Christine Placet, CEO, Trophos. “Olesoxime tem um perfil prometedor como um tratamento potencial para SMA. Nós somos muito esperançosos que os resultados deste estudo trarão a uma opção tão necessária do tratamento e a uma esperança nova aos pacientes de SMA e às suas famílias. Trophos tem uma história do comprometimento às terapias tornando-se da descoberta para doenças neurodegenerative raras e sérias.”
Projecto e valores-limite Experimentais
O estudo é uns 24 grupos randomized, paralelos do mês, experimentação dobro-cega, placebo controlada que compara o olesoxime contra o placebo no tipo não-ambulante II e no tipo pacientes de III SMA envelhecidos 3 a 25 anos velho. Olesoxime é administrado na dose de 10 mg/kg/day usando uma formulação líquida especialmente desenvolvida; os pacientes randomized para receber o olesoxime em uma relação do 2:1 contra o placebo.
O valor-limite preliminar do estudo é a mudança da linha de base na escala funcional da Medida (MFM) da Função de Motor. Os valores-limite Secundários incluem a Escala Funcional do Motor de Hammersmith e a electromiografia (CMAP - Potencial de Acção Composto do Músculo - e MUNE - Número de Unidade do Motor) assim como medida da segurança, da tolerância e da qualidade de vida. Trophos igualmente está explorando mudanças em um painel de biomarkers possíveis de SMA em colaboração com a Fundação Muscular Espinal da Atrofia (http://www.smafoundation.org/). O estudo é patrocinado por Trophos e o investigador do princípio é Dr. Enrico Bertini, um líder de opinião chave com experiência extensiva na história natural assim como no projecto e desempenho dos ensaios clínicos em SMA. O estudo está sendo conduzido em 22 centros em França, em Itália, em Alemanha, em REINO UNIDO, em Bélgica, nos Países Baixos e no Polônia por um consórcio de investigador clínicos Europeus proeminentes, tudo de quem têm a experiência extensiva conduzir e colaborar em ensaios clínicos de SMA.
Para uns detalhes mais adicionais, refira por favor: http://www.clinicaltrials.gov/
Sobre SMA
A Atrofia Muscular Espinal é uma doença genética recessivo autosomal que afecte os neurônios de motor dos músculos voluntários que são usados para actividades tais como o rastejamento, o passeio, a cabeça e o controle e a absorção do pescoço. Aproximadamente 1 em 6.000 bebês carregados é afetado. O gene transformado responsável para SMA é levado por até 20 milhão pais potenciais nos E.U. e na UE, o mais unknowingly. Os pacientes de SMA são divididos em quatro subtipos segundo o início e a severidade da doença mas todos sofrem da degeneração dos neurônios de motor que controlam os músculos voluntários com a fraqueza proximal do membro e de músculo do tronco que conduz à aflição respiratória e nos casos os mais severos, finalmente morte. (Para mais informações, veja http://
Sobre o olesoxime
Olesoxime (TRO19622) é o composto de chumbo na família proprietária do colesterol-oxime de Trophos dos compostos que visam e preservam a integridade mitocondrial e a função em pilhas forçadas. Os estudos Pré-clínicos demonstraram que o olesoxime promove a função e a sobrevivência dos neurônios e da outra pilha dactilografa sob circunstâncias doença-relevantes do esforço e estêve mostrada para ser activa nos modelos pré-clínicos múltiplos do neurodegeneration que incluem o modelo de NSE-Cre F7/F7 de SMA.
Designações Órfãos da droga
Trophos foi concedido “a designação do Produto Medicinal Órfão” para o olesoxime para o tratamento de SMA pela designação da droga da Comissão Européia e do órfão pelos E.U. Food and Drug Administration.
Sobre Trophos: http://www.trophos.com/
Trophos é uma companhia farmacéutica clínica da fase que desenvolve a terapêutica inovativa para indicações com necessidades sob-servidas na neurologia e na cardiologia. A empresa tem uma novela e colesterol-oxime proprietário uma plataforma baseada da química que geram um encanamento de candidatos da droga. Além do produto do chumbo, o olesoxime (TRO19622), sendo tornado para SMA, um segundo produto, TRO40303, está na revelação clínica para tratar ferimento do reperfusion nos pacientes que submetem-se à angioplastia para tratar um enfarte do miocárdio agudo; um estudo da fase II é em curso como parte do projecto de MitoCare, com o apoio do financiamento da UE FP7. Os compostos mitocondrial-visados de Trophos aumentam a função e a sobrevivência de pilhas forçadas impedindo a transição mitocondrial da permeabilidade, uma causa determinante chave da morte celular ou a sobrevivência. Está crescendo o apoio para a base racional terapêutica para tais drogas visadas as mitocôndria, que Trophos é colocado excepcionalmente à façanha.
Trophos foi fundado em 1999, é baseado em Marselha, França e tem actualmente 27 empregados.
Sobre o AFM
A Associação Francesa da Distrofia Muscular (AFM) federa pacientes com doenças neuromusculares (as doenças genéticas que matam, o músculo após o músculo) e seus pais. Os Agradecimentos em grande parte às doações do Teleton anual de França (EUR 94,1 milhões em 2011), o AFM assentaram bem em um jogador principal na pesquisa biomedicável em doenças raras em França e no mundo inteiro. Está financiando actualmente 36 ensaios clínicos em 30 doenças genéticas diferentes que afetam os olhos, o sangue, o cérebro, o sistema imunitário, os músculos e as outras peças. Os Agradecimentos a seu laboratório de pesquisa de Généthon, o AFM estão para fora com sua capacidade original para produzir e testar seus próprios medicinas gene-baseadas.
Mais informação em http://www.afm-telethon.fr/
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